• facebook
  • бәйләнгән
  • youtube

Күптән түгел маркетинг өчен өч ген терапиясе препаратлары расланды, алар: (1) 2022 елның 21 июлендә, PTC Therapeutics, Inc..Кушма Штатларда терапияне раслау, һичшиксез, финанс кризисы булган Bluebird Bio өчен "карда ярдәм".. ).Әлегә бөтен дөнья буенча маркетинг өчен 41 ген терапиясе препаратлары расланган.

Ген - сыйфатларны контрольдә тотучы төп генетик берәмлек.РНКдан торган кайбер вирусларның геннарыннан кала, күпчелек организмнарның геннары ДНКдан тора.Организмның күпчелек авырулары геннар һәм әйләнә-тирә мохитнең үзара тәэсире аркасында килеп чыга, һәм күп авырулар ген терапиясе ярдәмендә дәваланырга яки җиңеләйтелергә мөмкин.Ген терапиясе медицина һәм даруханә өлкәсендә революция булып санала.Ген терапия препаратларына ДНК үзгәртелгән ДНК препаратлары (виво ген терапиясе препаратлары, витро ген терапиясе препаратлары, ялангач плазмид препаратлары һ.б.) һәм РНК препаратлары (антисенс олигонуклеотид препаратлары, siRNA препаратлары, mRNA ген терапиясе һ.б.) керә;Ген терапия препаратларына нигездә плазмид ДНК препаратлары, вирус векторларына нигезләнгән ген терапиясе препаратлары, бактерия векторларына нигезләнгән ген терапиясе препаратлары, ген редакцияләү системалары һәм витрода генетик үзгәртелгән күзәнәк терапиясе препаратлары керә.Озак еллар авыр үсештән соң, ген терапиясе препаратлары илһамлы клиник нәтиҗәләргә ирештеләр.(ДНК вакциналарын һәм mRNA вакциналарын исәпкә алмаганда) 41 ген терапия препаратлары дөньяда маркетинг өчен расланган.Продукцияне җибәрү һәм ген терапиясе технологиясенең тиз үсеше белән, ген терапиясе тиз үсеш чорына якынлаша.

бөтен дөнья1

Ген терапиясе классификациясе (Рәсем чыганагы: Биологик Джингвей)

Бу мәкалә маркетинг өчен расланган 41 ген терапиясен күрсәтә (ДНК вакциналарын һәм mRNA вакциналарын исәпкә алмаганда).

1. Витро ген терапиясе

(1) Стримвелис

Компания: GlaxoSmithKline (GSK) тарафыннан эшләнгән.

Базарга вакыт: Европа Союзы 2016 елның маенда расланган.

Күрсәтмәләр: Каты кушылган иммунофицитны дәвалау өчен (SCID).

Искәрмәләр: Бу терапиянең гомуми процессы - башта пациентның үз гематопоиетик тамыр күзәнәкләрен алу, аларны витрода киңәйтү һәм культуралау, аннары ретровирус куллану, функциональ ADA (аденозин деаминаз) генының гематопоиетик тамыр күзәнәкләренә күчү, һәм ниһаять үзгәртелгән гематопоиетик тамыр күзәнәкләренә күчү.Гематопоиетик тамыр күзәнәкләре организмга кире кертелә.Клиник нәтиҗәләр күрсәткәнчә, Стримвелис белән дәваланган ADA-SCID пациентларының 3 ел исән калу дәрәҗәсе 100% иде.

(2) Зальмоксис

Компания: МолМед, Италия.

Базар вакыты: 2016 елда Европа Берлегенең шартлы маркетинг рөхсәтен алды.

Күрсәтмәләр: Гематопоиетик тамыр клеткаларын трансплантацияләгәннән соң пациентларның иммун системасын адвивант терапия өчен кулланалар.

Искәрмәләр: Зальмоксис - ретровирус векторы белән үзгәртелгән алоген Т күзәнәкләренең үз-үзенә кул салу ген иммунотерапиясе.1NGFR һәм HSV-TK Mut2 үз-үзенә кул салу геннары кешеләргә теләсә кайсы вакытта ганцикловир кулланырга мөмкинлек бирә, иммун реакциягә китерә торган T күзәнәкләрен үтерү, килеп чыгарга мөмкин булган GVHD начарлануын булдырмау, һәм Эскорт операциясеннән соң гаплоиденталь HSCT пациентларында иммун функциясен торгызу.

(3) Инвосса-К

Компания: TissueGene (KolonTissueGene) компаниясе тарафыннан эшләнгән.

Базарга вакыт: 2017 елның июлендә Көньяк Кореяда исемлек өчен расланган.

Күрсәтмәләр: Тез артритын дәвалау өчен.

Искәрмәләр: Инвосса-К - кеше хондроцитлары катнашындагы аллоген күзәнәк ген терапиясе.Аллогеник күзәнәкләр витрода генетик үзгәртелә, һәм үзгәртелгән күзәнәкләр үзгәрүчән үсеш факторын β1 (TGF-β1) артикуляр инъекциядән соң белдерә һәм яшерә ала.β1), шуның белән остеоартрит симптомнарын яхшырта.Клиник нәтиҗәләр шуны күрсәтә: Инвосса-К тиз артритын сизелерлек яхшырта ала.Лицензия 2019-нчы елда Көньяк Кореяның наркоманнар регуляторы тарафыннан кире кагылган, чөнки җитештерүче кулланылган ингредиентларны дөрес язмаган.

(4) Зинтегло

Компания: Америка зәңгәр кош био (bluebird bio) компаниясе тарафыннан эшләнгән.

Базар вакыты: 2019 елда Европа Союзы тарафыннан расланган һәм 2022 елның августында FDA тарафыннан расланган.

Күрсәтмәләр: Трансфузиягә бәйле β-талассемияне дәвалау өчен.

Искәрмәләр: Зинтегло - витро ген терапиясендә лентивираль, ул лентивираль векторны кулланып, пациентлардан чыгарылган гематопоиетик тамыр күзәнәкләренә нормаль β-глобин генының (βA-T87Q-глобин гены) функциональ күчермәсен кертү өчен куллана., аннары бу генетик үзгәртелгән автологик гематопоиетик тамыр күзәнәкләрен пациентка кире кайтарыгыз.Пациентның нормаль βA-T87Q-глобин гены булганнан соң, алар нормаль HbAT87Q белок җитештерә алалар, бу кан җибәрү ихтыяҗын эффектив киметә яки бетерә ала.Бу 12 яшь һәм аннан олырак пациентлар өчен гомерлек кан җибәрү һәм гомерлек даруларны алыштыру өчен эшләнгән бер тапкыр терапия.

(5) Скисона

Компания: Америка зәңгәр кош био (bluebird bio) компаниясе тарафыннан эшләнгән.

Базарга вакыт: 2021 елның июлендә маркетинг өчен ЕС тарафыннан расланган.

Күрсәтмәләр: Баш мие адренолеукодистрофиясен дәвалау өчен (CALD).

Искәрмәләр: Скисона ген терапиясе - баш мие адренолеукодистрофиясен (CALD) дәвалау өчен расланган бердәнбер ген терапиясе.Скисона (эливалдоген автотемсель, Ленти-Д) - Lenti-D витро ген терапиясендә гематопоиетик тамыр клеткасы лентивиралы.Терапиянең гомуми процессы түбәндәгечә: автологик гематопоиетик тамыр күзәнәкләре пациенттан чыгарыла, витрода кеше ABCD1 генын йөртүче лентивирус белән үзгәртелә, аннары пациентка кире кертелә.18 яшькә кадәрге пациентларны ABCD1 ген мутациясе һәм CALD белән дәвалау өчен.

(6) Кимрия

Компания: Новартис тарафыннан эшләнгән.

Базарга вакыт: FDA тарафыннан 2017 елның августында расланган.

Күрсәтмәләр: В-күзәнәк кискен лимфобластик лейкоз (БАРЫ) прекурсоры һәм DLBCL репрессияле һәм отрядлы дәвалау.

Искәрмәләр: Кимрия - витро ген терапиясе препаратлары, дөньяда беренче расланган CAR-T терапиясе, CD19-ны максат итеп куя һәм 4-1BB ко-стимулятор факторын куллана.Бәяләр АКШта 475,000 $, Япониядә $ 313,000.

(7) Ескарта

Компания: Галаадның бүлекчәсе Kite Pharma тарафыннан эшләнгән.

Базарга вакыт: FDA тарафыннан 2017 елның октябрендә расланган.

Күрсәтмәләр: Кабатланган яки отрядлы зур В-күзәнәк лимфомасын дәвалау өчен.

Искәрмәләр: Ескарта - витро ген терапиясендә ретровирус.Бу дөньяда расланган икенче CAR-T терапиясе.Ул CD19-ны максат итә һәм CD28 костимулятор факторын куллана.АКШта бәяләр $ 373,000.

(8) Текарт

Компания: Галаад (GILD) тарафыннан эшләнгән.

Базарга вакыт: FDA тарафыннан 2020 елның июлендә расланган.

Күрсәтмәләр: Кабатланган яки отрядлы мантия күзәнәк лимфомасы өчен.

Искәрмәләр: Текарт - CD19 адреслы автоматик CAR-T күзәнәк терапиясе, һәм дөньяда маркетинг өчен расланган өченче CAR-T терапиясе.

(9) Брейанзи

Компания: Бристоль-Майерс Скибб (BMS) тарафыннан эшләнгән.

Базарга вакыт: FDA тарафыннан 2021 елның февралендә расланган.

Күрсәтмәләр: Кабатланган яки отрядлы (R / R) зур В-күзәнәк лимфомасы (LBCL).

Искәрмәләр: Брейанзи - лентивирус нигезендә витро ген терапиясе, һәм CD19-ны максат итеп, дөньяда маркетинг өчен расланган дүртенче CAR-T терапиясе.Брейанзины раслау Бристоль-Майерс Скибб өчен кәрәзле иммунотерапия өлкәсендә мөһим вакыйга, Бристоль-Майерс 2019-нчы елда 74 миллиард долларга Селгенны сатып алгач алган.

(10) Абекма

Компания: Бристоль-Майерс Скибб (BMS) һәм зәңгәр кош био белән бергә эшләнгән.

Базарга вакыт: FDA тарафыннан 2021 елның мартында расланган.

Күрсәтмәләр: Кабатланган яки отрядлы миелома.

Искәрмәләр: Абекма - лентивирус нигезендә витро ген терапиясе, BCMAга каршы дөньяда беренче CAR-T күзәнәк терапиясе, һәм FDA тарафыннан расланган бишенче CAR-T терапиясе.Дару принцибы - химерик BCMA рецепторын пациентның автологик Т күзәнәкләренә вентрода лентивирус-уртача генетик модификация аша белдерү.Күзәнәк ген препаратлары салынганчы, пациентка алдан дәвалау өчен циклофосфамид һәм флударабинның ике кушылмасы алынган.Пациенттан үзгәртелмәгән Т күзәнәкләрен чыгару өчен дәвалау, аннары үзгәртелгән Т күзәнәкләрен пациент организмына кире кайтару, BCMA-рак күзәнәкләрен эзләү һәм үтерү өчен.

(11) Либмельди

Компания: Бакча терапевтикасы тарафыннан эшләнгән.

Базарга вакыт: Европа Союзы 2020 елның декабрендә исемлек өчен расланган.

Күрсәтмәләр: Метахроматик лейкодистрофияне (MLD) дәвалау өчен.

Искәрмәләр: Либмельди - автологик CD34 + күзәнәкләренең витро ген модификациясенә нигезләнгән лентивираль ген терапиясе.Клиник мәгълүматлар шуны күрсәтә: Либмельдиның бер врачка инфузиясе иртә башланган MLD барышын үзгәртүдә һәм шул ук яшьтәге дәваланмаган пациентларда мотор һәм танып белү бозылуда эффектив.

(12) Бенода

Компания: WuXi Junuo тарафыннан эшләнгән.

Базарга вакыт: NMPA тарафыннан 2021 елның сентябрендә расланган.

Күрсәтмәләр: Икенче чираттагы яки системалы терапиядән соң олы пациентларда кабатланган яки отрядлы зур В-күзәнәк лимфомасын (r / r LBCL) дәвалау.

Искәрмәләр: Бенода - анти-CD19 CAR-T ген терапиясе, һәм ул шулай ук ​​WuXi Junuo-ның төп продукты.Бу Кытайда расланган икенче CAR-T продукты, кабатланган / отрядлы зур В-күзәнәк лимфомасыннан кала.Моннан тыш, WuXi Junuo шулай ук ​​төрле күрсәткечләрне дәвалау өчен Ruiki Orenza инъекциясен эшләргә ниятли, шул исәптән фолликуляр лимфома (FL), мантия күзәнәк лимфомасы (MCL), хроник лимфозик лейкоз (CLL), икенче линия таралучы зур В-күзәнәк лимфомасы (DLBCL) һәм кискен лимфобластик лейкоз (БАРЫ).

(13) КАРВЫКТЫ

Компания: Легенда Био беренче расланган продукт.

Базарга вакыт: FDA тарафыннан 2022 елның февралендә расланган.

Күрсәтмәләр: Кабатланган яки отрядлы миеломаны дәвалау (R / R MM).

Искәрмәләр: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, Cilta-cel дип атала) - CAR күзәнәкләренең иммун ген терапиясе, В күзәнәкләренең җитлеккән антигенына (BCMA) каршы бер доменлы антителалар.Мәгълүматлар шуны күрсәтә: CARVYKTI кабат яки отрядлы миелома белән авыручыларда гомуми җавап ставкасын күрсәтте, алар дүрт яки аннан да күбрәк терапия алган, шул исәптән протеазома ингибиторы, иммуномодуляторлар, һәм CD38 антиоклоналы антителалар.

2. Вируслы векторларга нигезләнгән виво ген терапиясендә

(1) Гендицин / яңадан туган

Компания: Шэньчжэнь Сайбайнуо компаниясе тарафыннан эшләнгән.

Базарга вакыт: 2003-нче елда Кытайда исемлек өчен расланган.

Күрсәтмәләр: Баш һәм муен сквамлы күзәнәк карсиномасын дәвалау өчен.

Искәрмәләр: рекомбинант кеше p53 аденовирус инъекциясе Гендицин / Jinзиньшеншен - Шеньчжэнь Сайбайнуо компаниясе карамагындагы мөстәкыйль интеллектуаль милек хокукы булган аденовирус векторлы ген терапиясе препараты.Дару гадәти кеше шешен басучы ген p53 һәм ясалма рәвештә үзгәртелгән рекомбинант репликасы җитешмәгән кеше аденовирусы 5 тибы кеше аденовирусы тибыннан тора, элеккеге шешкә каршы эффект ясау өчен препаратның төп структурасы, соңгысы ташучы булып эшли.Аденовирус векторы терапевтик ген p53ны максат күзәнәгенә алып керә, һәм максат күзәнәкендә шешне басучы ген p53 күрсәтә.Продукция төрле ракка каршы геннарны көйли ала һәм төрле онкогеннарның эшчәнлеген түбән көйли ала, шуның белән организмның шешкә каршы эффектын көчәйтә һәм шешләрне үтерү максатына ирешә ала.

(2) Ригвир

Компания: Латвия компаниясе Латима тарафыннан эшләнгән.

Базарга вакыт: Латвиядә 2004-нче елда расланган.

Күрсәтмәләр: Меланоманы дәвалау өчен.

Искәрмәләр: Ригвир - ген үзгәртелгән ECHO-7 энтеровирус векторына нигезләнгән ген терапиясе, ул Латвия, Эстония, Польша, Әрмәнстан, Беларусия һәм башка җирләрдә кулланылган, һәм шулай ук ​​Европа Союзы EMA белән теркәлгән..Соңгы ун ел эчендә клиник очраклар Ригвир онколитик вирусының куркынычсыз һәм эффектив булуын исбатлады, һәм меланома пациентларының исән калу дәрәҗәсен 4-6 тапкыр яхшырта ала.Моннан тыш, терапия башка төрле яман шеш авырулары өчен дә яраклы, шул исәптән колоректаль яман шеш, ашказаны асты асты яман шеш авыруы, бөер рагы.яман шеш, бөер яман шеш авыруы, простат рагы, үпкә яман шеш авыруы, жатын рагы, лимфосаркома һ.б.

(3) Онкорин / Анкеруи

Компания: Шанхай Sunway Biotechnology Co., Ltd. тарафыннан эшләнгән.

Базар вакыты: 2005-нче елда Кытайда исемлек өчен расланган.

Күрсәтмәләр: Баш һәм муен шешләрен, бавыр яман шеш авыруларын, ашказаны асты асты яман шеш авыруларын, servikal яман шеш авыруларын һәм башка яман шеш авыруларын дәвалау.

Искәрмәләр: Онкорин - аденовирусны вектор итеп кулланып, онколитик вирус ген терапиясе продукты.Алынган онколитик аденовирус p53 гены булмаган яки аномаль булмаган шешләрдә кабатлана ала, шеш күзәнәк лизисына китерә, шуның белән шеш күзәнәкләрен үтерә.гади күзәнәкләргә зыян китермичә.Клиник нәтиҗәләр шуны күрсәтә: Анке Руй төрле яман шешләр өчен яхшы куркынычсызлык һәм эффективлыкка ия.

(4) Глыбера

Компания: uniQure тарафыннан эшләнгән.

Базар вакыты: 2012 елда Европада расланган.

Күрсәтмәләр: Липопротеин липаз җитешмәвен (LPLD) катгый чикләнгән майлы диетага карамастан, панкреатитның каты яки кабатланучы эпизодлары белән дәвалау.

Искәрмәләр: Глибера (алипоген типарвовек) - вектор буларак AAV нигезендә ген терапиясе препараты.Бу терапия AAV вектор буларак терапевтик генны LPL мускул күзәнәкләренә күчерү өчен куллана, шуңа күрә тиешле күзәнәкләр билгеле күләмдә липопротеин липаз җитештерә алалар, бу авыруны җиңеләйтүдә роль уйный, һәм бу терапия бер идарәдән соң озак дәвам итә (эффект күп еллар дәвам итә ала).Дару 2017-нче елда чыгарылган, һәм аны юкка чыгару сәбәпләре ике фактор белән бәйле булырга мөмкин: бәяләр бик югары һәм базар ихтыяҗы чикләнгән.Даруны бер тапкыр дәвалауның уртача бәясе 1 миллион АКШ долларына кадәр, һәм әлегә бер пациент аны сатып алган һәм кулланган.Медицина страховкалау компаниясе аны 900,000 АКШ долларына кайтарса да, иминият компаниясе өчен бу зур йөк.Моннан тыш, препарат өчен күрсәткеч бик сирәк, авыру очраклары 1 миллионнан 1гә һәм ялгыш диагнозның югары дәрәҗәсе белән.

(5) Имлигик

Компания: Амген тарафыннан эшләнгән.

Базарга вакыт: 2015 елда ул АКШ һәм Европа Союзында исемлеккә кертелде.

Күрсәтмәләр: Хирургия белән тулысынча бетереп булмый торган меланома травмаларын дәвалау.

Искәрмәләр: Имлигик - генетик үзгәртелгән (аның ICP34.5 һәм ICP47 ген фрагментларын бетерү, һәм кеше гранулоцит-макрофаг колониясен стимуллаштыручы фактор GM-CSF генын вируска кертү) герпес симплекс вирусы 1 (HSV-1) онколитик вирус, FDA тарафыннан расланган онколитик вирус терапиясе.Идарә итү ысулы - интралессиональ инъекция.Меланома лезонияләренә турыдан-туры инъекция шеш күзәнәкләренең ярылуына һәм шештән алынган антигеннарны һәм GM-CSF шешкә каршы иммун реакцияләрне алга этәрергә мөмкин.

(6) Люксурна

Компания: Roche бүлендек компаниясе Spark Therapeutics тарафыннан эшләнгән.

Базарга вакыт: FDA тарафыннан 2017-нче елда расланган, аннары 2018-нче елда Европада маркетинг өчен расланган.

Күрсәтмәләр: RPE65 генның икеләтә күчермәсендә мутацияләр аркасында күрү сәләтен югалткан балаларны һәм олыларны дәвалау өчен, ләкин җитәрлек санлы торчалар күзәнәкләре белән.

Искәрмәләр: Люксурна - AAV нигезендәге ген терапиясе, ул субретиналь инъекция белән башкарыла.Ген терапиясе пациентның ретиналь күзәнәкләренә нормаль RPE65 генның функциональ күчермәсен кертү өчен AAV2 куллана, шуңа күрә тиешле күзәнәкләр гадәти RPE65 протеинын пациентның RPE65 протеины җитешсезлеген каплау өчен күрсәтәләр, шуның белән пациентның күрү сәләтен яхшырталар.

(7) Золгенсма

Компания: Новартисның бүлендек компаниясе AveXis тарафыннан эшләнгән.

Базарга вакыт: FDA тарафыннан 2019 елның маенда расланган.

Күрсәтмәләр: 2 яшькә кадәр умыртка мускуллары атрофиясен (умыртка мускуллары атрофиясе, СМА) дәвалау.

Искәрмәләр: Золгенсма - AAV векторына нигезләнгән ген терапиясе.Бу препарат дөньяда маркетинг өчен расланган умыртка мускуллары атрофиясе өчен бердәнбер дәвалау планы.бит, мөһим вакыйга.Бу ген терапиясе scAAV9 векторын куллана, вируска инфузия ярдәмендә пациентларга нормаль SMN1 ген кертү, нормаль SMN1 протеины җитештерү, шуның белән мотор нейроннары кебек зарарланган күзәнәкләр функциясен яхшырту.Моннан аермалы буларак, Spinraza һәм Evrysdi SMA препаратлары озак вакыт дәвамында кат-кат дозалауны таләп итәләр, Спинраза умыртка инъекциясе буларак дүрт ай саен, һәм Еврисди көндәлек авыз препараты.

(8) Саклагыз

Компания: Daiichi Sankyo Company Limited тарафыннан эшләнгән (TYO: 4568).

Базарга вакыт: Япония Сәламәтлек саклау, хезмәт һәм иминлек министрлыгының (MHLW) 2021 елның июнендә шартлы рөхсәте.

Күрсәтмәләр: Яман шеш глиомасын дәвалау өчен.

Искәрмәләр: Делакт - глобаль расланган дүртенче онколитик вирус ген терапиясе продукты һәм яман глиоманы дәвалау өчен расланган беренче онколитик вирус продукты.Delytact - генетик инженерлык герпес симплекс вирусы 1 (HSV-1) онколитик вирус, доктор Тодо һәм хезмәттәшләре тарафыннан эшләнгән.Delytact икенче буын HSV-1 G207 геномына өстәмә бетерү мутациясен кертә, рак күзәнәкләрендә сайлап репликациясен көчәйтә һәм югары куркынычсызлык профилен саклап, шешкә каршы иммун реакция индукциясен көчәйтә.Delytact - клиник бәяләүдә беренче буын онколитик HSV-1.Япониядә Delytact-ны раслау бер куллы Фаза 2 клиник сынауга нигезләнгән.Кабатлана торган глиобластома белән авыручыларда, Делакт бер ел яшәүнең төп ноктасына туры килде, һәм нәтиҗәләр күрсәткәнчә, Delytact G207 белән чагыштырганда яхшырак эшләгән.Көчле репликация һәм антимонополь активлык.Бу күкрәк, простат, шваннома, назофарингаль, гепатоселяр, колоректаль, яман шеш периферик нерв кабыгы шешләре һәм калкансыман яман шеш модельләрендә эффектив.

(9) Упстаза

Компания: PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) тарафыннан эшләнгән.

Базар вакыты: ЕС тарафыннан 2022 елның июлендә расланган.

Күрсәтү: 18 ай һәм аннан олырак пациентларны дәвалау өчен расланган хуш исле L-аминокислота декарбоксилаз (AADC) җитешмәү өчен.

Искәрмәләр: Upstaza ™ (eladocagene exuparvovec) - виво буларак адено белән бәйле вирус 2 (AAV2) кулланып, виво ген терапиясе.Пациент AADC ферментын кодлаучы гендагы мутация аркасында авырый.AAV2 AADC ферментын кодлаучы сәламәт ген йөртә.Терапевтик эффект генетик компенсация рәвешендә ирешелә.Теория буенча, бер доза озак вакытка эффектив.Бу баш миенә турыдан-туры кертелгән беренче ген терапия.Маркетинг рөхсәте ЕСның барлык 27 иленә, шулай ук ​​Исландия, Норвегия һәм Лихтенштейнга кагыла.

(9) Роктавиан

Компания: BioMarin фармацевтика (BioMarin) тарафыннан эшләнгән.

Базар вакыты: ЕС тарафыннан 2022 елның августында расланган.

Күрсәтмәләр: FVIII фактор ингибиясе һәм AAV5 антителасы тискәре булмаган каты гемофилия A булган олы пациентларны дәвалау өчен.

Искәрмәләр: Роктавиан (валоктокоген роксапарвовек) AAV5 вектор итеп куллана һәм кеше бавырына хас промоутер HLP куллана, кеше коагуляциясе факторы сигез (FVIII) B домены бетерелгәндә.Европа Комиссиясенең валоктокоген роксапарвовек маркетингын раслау карары препаратның клиник үсеш программасының гомуми мәгълүматларына нигезләнә.Алар арасында, GENEr8-1 III клиник сынау күрсәткәнчә, язылу алдыннан булган мәгълүматлар белән чагыштырганда, валоктокоген роксапарвовекның бер инфузиясеннән соң, субъектларның еллык кан китү дәрәҗәсе сизелерлек түбән булган, рекомбинант фактор VIII (F8) белок препаратларының еш кулланылуы, яки организмдагы F8 активлыгының сизелерлек артуы.4 атна дәваланганнан соң, ел саен F8 куллану һәм дәвалауны таләп итүче АБР статистик яктан мөһим аерма 99% һәм 84% ка кимеде (p <0,001).Куркынычсызлык профиле уңайлы иде, бернинди предмет та F8 факторын тыю, яманлык, яки тромботик йогынты ясамаган, һәм дәвалау белән бәйле җитди тискәре вакыйгалар (SAEs) хәбәр ителмәгән.

3. Кечкенә нуклеин кислотасы препаратлары

(1) Витравен

Компания: Ионис Фарма (элеккеге Isis Pharma) һәм Новартис белән бергә эшләнгән.

Базарга вакыт: FDA һәм EU EMA тарафыннан 1998 һәм 1999 елларда расланган.

Күрсәтмәләр: ВИЧ-позитив пациентларда цитомегаловирус ретинитын дәвалау өчен.

Искәрмәләр: Витравен - антисенс олигонуклеотид препараты һәм дөньяда маркетинг өчен расланган беренче олигонуклеотид препараты.Базар башында цитомегаловируска каршы препаратларга базар ихтыяҗы бик актуаль иде;аннары бик актив антиретровирус терапиясе үсеше аркасында, цитомегаловирус очраклары саны кискен кимеде.Базар ихтыяҗы түбән булганга, препарат 2002 һәм 2006 елларда ЕС илләрендә һәм АКШта чыгарылды.

(2) Макуген

Компания: Pfizer һәм Eyetech белән берлектә эшләнгән.

Базар вакыты: 2004-нче елда АКШта исемлек өчен расланган.

Күрсәтмәләр: Яңа кан тамырлары белән бәйле макуляр дегерациясен дәвалау өчен.

Искәрмәләр: Макуген - пегиляцияләнгән үзгәртелгән олигонуклеотид препараты, ул тамыр эндотелия үсеш факторын (VEGF165 изоформасы) бәйли һәм бәйли ала, һәм интравитреаль инъекция белән идарә итә.

(3) Дефителио

Компания: Джаз тарафыннан эшләнгән.

Базарга вакыт: 2013 елда Европа Союзы тарафыннан расланган, һәм FDA тарафыннан 2016 елның мартында расланган.

Күрсәтмәләр: Гематопоиетик тамыр күзәнәк трансплантациясеннән соң бөер яки үпкә дисфункциясе белән бәйле гепик венуланың окклюзив авыруларын дәвалау өчен.

Искәрмәләр: Дефителио - олигонуклеотид препараты, плазмин үзлекләре белән олигонуклеотидлар катнашмасы.Ул коммерция сәбәпләре аркасында 2009 елда алынды.

(4) Кинамро

Компания: Ионис Фарма һәм Кастле белән берлектә эшләнгән.

Базар вакыты: АКШ-та ятим препарат буларак 2013-нче елда расланган.

Күрсәтмәләр: Гомозигозлы гаилә гиперхолестеролемиясен адвивант дәвалау өчен.

Искәрмәләр: Кинамро - антисенс олигонуклеотид препараты, B-100 mRNA кеше апосына каршы антисенс олигонуклеотид.Кинамро атнага бер тапкыр 200 мг тере рәвештә кулланыла.

(5) Спинраза

Компания: Ионис Фармацевтика тарафыннан эшләнгән.

Базарга вакыт: FDA тарафыннан 2016 елның декабрендә расланган.

Күрсәтмәләр: умыртка мускуллары атрофиясен (СМА) дәвалау өчен.

Искәрмәләр: Спинраза (нусинерсен) - антисенс олигонуклеотид препараты.Spinraza SMN2 генның РНК бүленешен SMN2 экзон 7нең бүленү мәйданына бәйләп үзгәртә ала, шуның белән тулы функциональ SMN белок җитештерүне арттыра ала.2016 елның августында BIOGEN корпорациясе Спинразаның глобаль хокукларын алу вариантын кулланды.Спинраза кешеләрдә беренче клиник сынауны 2011-нче елда башлады. 5 ел эчендә ул FDA тарафыннан 2016-нчы елда расланды, FDA-ның эффективлыгын тулысынча тануын чагылдырды.Дару Кытайда маркетинг өчен 2019 елның апрелендә расланган. Кытайдагы Спинразаның раслау циклы 6 айдан да азрак.Спинраза АКШта беренче тапкыр расланганга 2 ел 2 ай үтте.Мондый блокбастер чит ил сирәк очрый торган яңа дару Кытайда исемлек тизлеге инде бик тиз.Бу шулай ук ​​"Наркотикларны бәяләү үзәге" тарафыннан 2018 елның 1 ноябрендә чыгарылган "Чит илләрдә яңа даруларның беренче исемлеген чыгару турындагы белдерү" белән бәйле, ул тиз арада тикшерү өчен 40 төп чит ил препаратының беренче партиясенә кертелгән, һәм Спинраза.

(6) Exondys 51

Компания: AVI BioPharma тарафыннан эшләнгән (соңрак Сарепта терапевтикасы дип үзгәртелә).

Базар вакыты: FDA тарафыннан 2016 елның сентябрендә расланган.

Күрсәтмәләр: Дюшен мускул дистрофиясен (DMD) DMD ген мутациясе белән экзон 51 атлау генында дәвалау өчен.

Искәрмәләр: Exondys 51 - антисенс олигонуклеотид препараты.Антисенс олигонуклеотид DMD генның mRNA алдыннан экзон 51 позициясенә бәйләнергә мөмкин, нәтиҗәдә җитлеккән mRNA барлыкка килә.Экизизация, шуның белән mRNA уку рамкасын өлешчә төзәтә, пациентка гадәти протеиннан кыска булган дистрофинның кайбер функциональ формаларын синтезларга булыша, шуның белән пациент симптомнарын яхшырта.

(7) Тегседи

Компания: Ионис Фармацевтика тарафыннан эшләнгән.

Базарга вакыт: Европа Союзы маркетинг өчен 2018 елның июлендә расланган.

Күрсәтмәләр: Мирас транстиретин амилоидозын (HATTR) дәвалау өчен.

Искәрмәләр: Тегседи - транстиретин mRNAга каршы антисенс олигонуклеотид препараты.Бу HATTR-ны дәвалау өчен дөньяда беренче расланган дару.Идарә итү ысулы - тере тере инъекциясе.Дару транстиретин (ATTR) mRNA-ны максат итеп, ATTR белок җитештерүне киметә, һәм ATTR-ны дәвалауда яхшы файда-рискка ия.Авыру этаплары да, кардиомиопатия булу да актуаль булмаган.

(8) Онпаттро

Компания: Алнилам һәм Санофи белән берлектә эшләнгән.

Базар вакыты: 2018-нче елда АКШта исемлек өчен расланган.

Күрсәтмәләр: Мирас транстиретин амилоидозын (HATTR) дәвалау өчен.

Искәрмәләр: Онпаттро - транстиретин mRNAга каршы сиРНА препараты, ул бавырда ATTR белок җитештерүне һәм трансферетинның mRNA-ны (ATTR) максат итеп периферия нервларында амилоид чыганакларын туплауны киметә., шулай итеп авыру симптомнарын яхшырту һәм җиңеләйтү.

(9) Givlaari

Компания: Alnylam корпорациясе тарафыннан эшләнгән.

Базарга вакыт: FDA тарафыннан 2019 елның ноябрендә расланган.

Күрсәтмәләр: олыларда кискен гепик порфириясен (AHP) дәвалау өчен.

Искәрмәләр: Givlaari - siRNA препараты, Онпаттродан соң маркетинг өчен расланган икенче siRNA препараты.Препарат тере рәвештә кулланыла һәм ALAS1 аксымының деградациясе өчен mRNA-ны максат итә.Ай саен Givlaari белән дәвалау бавырдагы ALAS1 дәрәҗәсен сизелерлек һәм өзлексез киметә ала, шуның белән нейротоксик ALA һәм PBG дәрәҗәсен нормага кадәр киметә, шуның белән пациентның авыру симптомнарын җиңеләйтә.Мәгълүматлар күрсәткәнчә, Givlaari белән дәваланган пациентлар плацебо төркеме белән чагыштырганда авырулар саны 74% ка кимегән.

(10) Вайондыс53

Компания: Сарепта терапевтикасы тарафыннан эшләнгән.

Базарга вакыт: FDA тарафыннан 2019 елның декабрендә расланган.

Күрсәтү: Дистрофин ген экзоны булган DMD пациентларын дәвалау өчен 53 сплис мутациясе.

Искәрмәләр: Вйондыс 53 - антисенс олигонуклеотид препараты.Олигонуклеотид препараты дистрофин mRNA прекурсорының бүленү процессын максат итә.Дистрофин mRNA прекурсорының турыдан-туры процессында тышкы Exon 53 өлешчә бүленде, ягъни җитлеккән mRNAда юк, һәм киселгән, ләкин функциональ дистрофин протеины җитештерү өчен эшләнгән, шуның белән пациентларда күнегү сәләтен яхшырта.

(11) Вайливра

Компания: Ionis Pharmaceuticals һәм аның ярдәмчесе Akcea Therapeutics тарафыннан эшләнгән.

Базарга вакыт: 2019 елның маенда Европа дарулар агентлыгы (EMA) тарафыннан расланган.

Күрсәтү: Гаилә хиломикронемиясе синдромы (FCS) булган олы пациентларда контроль диетага адекватив терапия буларак.

Искәрмәләр: Вейливра - антисенс олигонуклеотид препараты, ул дөньяда FCS-ны дәвалау өчен расланган беренче препарат.

(12) Леквио

Компания: Новартис тарафыннан эшләнгән.

Базарга вакыт: ЕС тарафыннан 2020 елның декабрендә расланган.

Күрсәтмәләр: Өлкәннәрнең беренчел гиперхолестеролемиясен (гетерозигозлы гаилә һәм гаилә булмаган) яки катнаш дислипидемияне дәвалау өчен.

Искәрмәләр: Leqvio - PCSK9 mRNA адреслы siRNA препараты.Бу дөньяда беренче холестеринны киметүче (LDL-C) siRNA терапиясе.Идарә итү ысулы - тере тере инъекциясе.Дару PCSK9 белок дәрәҗәсен төшерү өчен РНК интерфейсы белән эшли, бу үз чиратында LDL-C дәрәҗәсен төшерә.Клиник мәгълүматлар шуны күрсәтә: Леквио LDL-C дәрәҗәсен статиннарның максималь дәрәҗәсенә кадәр киметә алмаган пациентларда LDL-Cны якынча 50% киметә ала.

(13) Окслумо

Компания: Alnylam Pharmaceuticals тарафыннан эшләнгән.

Базарга вакыт: ЕС тарафыннан 2020 елның ноябрендә расланган.

Күрсәтмәләр: Беренчел гипероксалурияне дәвалау өчен 1 (PH1).

Искәрмәләр: Окслумо - гидрокси кислотасы оксидасы 1 (HAO1) ​​mRNAга каршы сиРНА препараты, ул тере астында идарә ителә.Дару Alnylam-ның соңгы көчәйтелгән стабилизация химиясе ESC-GalNAc конвигация технологиясе ярдәмендә эшләнде, бу сиРНА-ны зуррак ныклык һәм эффективлык белән идарә итә ала.Дару гидрокси кислотасы оксидасы 1 (HAO1) ​​mRNA деградациясен яки тыюны максат итә, бавырдагы гликолат оксида дәрәҗәсен киметә, аннары оксалат җитештерү өчен кирәк булган субстратны куллана һәм авыруларда үсеш симптомнарын яхшырту өчен оксалат җитештерүне киметә.

(14) Вильтепсо

Компания: Nippon Shinyaku филиалы NS Pharma тарафыннан эшләнгән.

Базарга вакыт: FDA тарафыннан 2020 елның августында расланган.

Күрсәтмәләр: Дюшен мускул дистрофиясен (DMD) DMD ген мутациясе белән экзон 53 атлау генында дәвалау өчен.

Искәрмәләр: Вильтепсо - фосфородиамид морфолино олигонуклеотид препараты.Бу олигонуклеотид препараты DMD генының mRNA алдыннан экзон 53 позициясенә бәйләнергә мөмкин, нәтиҗәдә җитлеккән mRNA барлыкка килә.Эксон өлешчә бетерелә, шуның белән mRNA уку рамкасын өлешчә төзәтә, пациентка гадәти протеиннан кыска булган дистрофинның кайбер функциональ формаларын синтезларга булыша, шуның белән пациент симптомнарын яхшырта.

(15) Амвуттра (вутрисиран)

Компания: Alnylam Pharmaceuticals тарафыннан эшләнгән.

Базарга вакыт: FDA тарафыннан 2022 елның июнендә расланган.

Күрсәтмәләр: полиневропатия (HATTR-PN) белән өлкәннәрнең нәсел транстиретин амилоидозын дәвалау өчен.

Искәрмәләр: Амвуттра (Вутрисиран) - транстиретин (ATTR) mRNAга каршы сиРНА препараты, ул тере тере инъекциясе белән идарә ителә.В.Терапияне раслау аның III Фаза клиник тикшеренүеннән (HELIOS-A) 9 айлык мәгълүматларга нигезләнеп ясала, гомуми нәтиҗәләр күрсәткәнчә, терапия hATTR-PN симптомнарын яхшырта, пациентларның 50% тан артыгы кире кайта яки туктый.

4. Башка ген терапиясе препаратлары

(1) Рексин-Г

Компания: Epeius Biotech тарафыннан эшләнгән.

Базарга вакыт: Филиппинның Азык-төлек һәм Наркотиклар Идарәсе (BFAD) тарафыннан 2005-нче елда расланган.

Күрсәтмәләр: Химиотерапиягә чыдам алдынгы яман шеш авыруларын дәвалау өчен.

Искәрмәләр: Рексин-Г - ген белән тулы нанопартик инъекциясе.Ул каты шешләрне махсус үтерү өчен ретровирус векторы аша максатлы күзәнәкләргә G1 циклинын кертә.Идарә итү ысулы - венага кертү.Метастатик яман шеш күзәнәкләрен актив эзләгән һәм юкка чыгаручы шешкә каршы дару буларак, ул башка яман шеш препаратларына, шул исәптән максатчан биологиягә каршы, эффектив булмаган пациентларга билгеле бер йогынты ясый.

(2) Новаскулген

Компания: Кеше тамыр күзәнәкләре институты тарафыннан эшләнгән.

Исемлек вакыты: Россиядә 2011 елның 7 декабрендә расланган, аннары 2013 елда Украинада күрсәтелгән.

Күрсәтмәләр: Периферик артериаль авыруны дәвалау өчен, шул исәптән каты ишемия.

Искәрмәләр: Новаскулген - ДНК плазмид нигезендәге ген терапиясе, анда тамыр эндотелиясе үсеш факторы (VEGF) 165 ген плазмид арка сөягендә төзелә һәм пациентларга кертелә.

(3) Коллатеген

Компания: Осака Университеты һәм венчур капиталы фирмалары белән берлектә эшләнгән.

Исемлек вакыты: Япония Сәламәтлек саклау, Хезмәт һәм иминлек министрлыгы тарафыннан 2019 елның августында исемлек өчен расланган.

Күрсәтмәләр: Каты аскы экстремизм ишемиясен дәвалау.

Искәрмәләр: Коллатеген - плазмид нигезендәге ген терапиясе, AnGes җитештергән беренче туган япон ген терапиясе препараты.Бу препаратның төп компоненты - кеше гепатоцитының үсү факторының (HGF) ген эзлеклелеген үз эченә алган ялангач плазмид.Әгәр дә препарат аскы әгъзалар мускулларына кертелсә, күрсәтелгән HGF оклюзияләнгән кан тамырлары тирәсендә яңа кан тамырлары барлыкка килергә ярдәм итәчәк.Клиник сынаулар аның җәрәхәтне яхшыртудагы эффективлыгын раслады.

АХЫР


Пост вакыты: 10-2022 ноябрь